当地时间6月20日,美国生物制药公司吉利德科学在官网宣布,其研发的Lenacapavir在艾滋病毒(HIV)暴露前预防(PrEP)方面显示出了100%的有效性,这也是有史以来首个零感染的3期HIV预防试验。

受此影响,吉利德当日收涨8.48%,收盘创下4月初以来的最高水平,次日续涨3.18%。本周,该公司股价累计上涨12.5%,报70.67美元/股,市值累涨79.73亿美元至880.44亿美元

HIV感染率为0!预防药Lenacapavir有效性待最终确定,长效疗法起飞,2031年规模或达367亿元-编程日记

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不过,吉利德提到,尽管Lenacapavir在试验中的耐受性普遍良好,未发现重大或新的安全问题,但其声明也提到,使用Lenacapavir和Descovy预防顺性别女性的HIV感染尚在研究阶段,其安全性或有效性尚待最终确定。而且,由于此次受试者性别有限,药物要大规模商业化仍需时间。

《每日经济新闻》记者注意到,目前,Lenacapavir的另一项PrEP试验“PURPOSE 2”正在美国等地开展,结果将于2024年底或2025年初公布。

随着传统HIV PrEP药物暴露出给药频率高、患者依从性较差等问题,制药商们正专注于开发长效药物。根据葛兰素史克的数据,到2031 年,HIV PrEP市场规模预计将增加一倍以上,达到约40亿~50亿英镑(约合人民币367亿~458亿元),其中长效药物将占据约80%的市场价值(约合人民币294亿~367亿元)。

有效性待进一步确定!Lenacapavir新试验结果有望最早于2024年年底公布

据吉利德科学公告,最新公布结果的是一项名为“PURPOSE 1”的3期双盲随机研究试验,旨在评估HIV药物Lenacapavir和Descovy对南非25个站点和乌干达3个站点的5300多名16-25岁的顺性别女性和青春期女性的安全性和有效性。

在“PURPOSE 1”试验中,5300多名受试者按照2:2:1的比例随机分配接受Lenacapavir、Descovy和Truvada用于HIV PrEP(是指当人面临HIV感染高风险时,通过服用药物以降低被感染概率的生物学预防方法)。作为一款HIV-1衣壳抑制剂,Lenacapavir每年仅需给药两次,后两者则是每日一次的口服药。

结果显示,在Lenacapavir组2134名女性中,HIV感染病例为0例;在Truvada组的1068名受试者中,HIV感染病例为16例,发病率为1.69例/100人;Descovy组的2136名受试者中有39例发病病例,发病率为2.02例/100人。

受此影响,截至6月20日美股收盘,吉利德收涨8.48%,股价为68.49美元/股,为4月初以来的最高水平。

“如果Lenacapavir获得(PrEP)批准,可以为HIV预防提供一种重要的新选择,尤其是顺性别女性。”南非开普敦大学Desmond Tutu艾滋病毒中心主任Linda-Gail Bekker表示。“尽管按规定服用传统的HIV预防方法非常有效,但每年两次的给药可以解决人们在服用或储存PrEP 药丸时可能面临的耻辱和歧视,并有助于提高依从性和持久性。”

一位从事HIV治疗和治愈研发的微博大V乐观地说道:“这是人类史上最有效的预防病毒感染的手段,没有之一”。他认为,HIV疫苗研发已经意义不大,因为从没有疫苗能够达到这个水平,并且该药物的注射间隔已经跟疫苗差不多了。

HIV感染率为0!预防药Lenacapavir有效性待最终确定,长效疗法起飞,2031年规模或达367亿元-编程日记

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外媒评论认为,若Lenacapavir最终成功,将可能提高未来HIV疫苗的标准。毕竟,在经历了多次的失败后,HIV疫苗的研发仍然难以实现。

不过,尽管吉利德称在试验中耐受性良好,未发现重大或新的安全问题,但其声明提到,使用Lenacapavir和Descovy预防顺性别女性的HIV感染尚在研究阶段,尚未确定其安全性或有效性。

并且,由于此次受试者性别有限,药物要大规模商业化仍然还有一段路要走。

据悉,目前Lenacapavir的其他关键临床试验仍在进行。另一项PrEP试验“PURPOSE 2”正在阿根廷、巴西、墨西哥、秘鲁、南非、泰国和美国开展,受试者包括顺性别男性、跨性别男性和女性以及非二元性别者。结果将于2024年底或2025年初公布,该公司将根据结果向监管机构提交申请。届时,这款药物的有效性和安全性才可见分晓。

长效疗法成研发焦点:吉利德、葛兰素史克提速,2031年规模或达367亿元

《每日经济新闻》记者梳理发现,目前FDA已经批准3款HIV暴露前预防(PrEP)药物。

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2023年,该公司旗下HIV产品收入同比增长6%,达到 181.75 亿美元。具体到PrEP药物,Descovy销售额为19.85亿美元,在所有HIV产品销售额中排名第三;Truvada的销售额为1.14亿美元。Descovy和Truvada都属于短效药物,均已获批在国内上市。

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来源:吉利德财报

据外媒分析,如果Lenacapavir取得成功,将对葛兰素史克的Apretude构成重大威胁,前者每年仅需注射两次,后者每两月需注射一次。虽然葛兰素史克专注于HIV的子公司ViiV Health是第一个推出长效PrEP药物的公司,但在超长效方面将落后于吉利德。

William Blair分析师Salim Syed表示,“若PURPOSE 2的效果积极,根据PURPOSE 1的数据,Lenacapavir很可能将占据PrEP市场的很大份额。除了疗效之外,依从性的改善也可能推动销售。”

Syed称,华尔街的普遍预期是,Lenacapavir在HIV预防和治疗领域的全球峰值销售额约为30亿美元。如果不考虑任何开发风险,该药物的销售额可能会高达40亿美元。

在长效PrEP药物布局上,吉利德和葛兰素史克已展开激烈的竞争。根据葛兰素史克在9月的投资者更新,该公司计划在2026年推出每四个月给药一次的Apretude版本,并在2027年开始对每年给药两次的药物进行注册研究。

根据葛兰素史克的数据,到2031年,HIV PrEP市场规模预计将增加一倍以上,达到约40亿~50亿英镑(约合人民币367亿~458亿元),其中长效注射剂将占据约80%的市场价值,约为32亿~40亿英镑(约合人民币294亿~367亿元)。